来源：健康界

作者：康宝

正文共：字预计阅读时间：13分钟近日，国家药品监督管理局有条件批准了甘露特钠胶囊（商品名“九期一”）上市注册申请，用于轻度至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能。“苏大强们”有救了！今年，一部着眼于父母和子女家庭关系的《都挺好》火了。片中爱作妖、瞎折腾的父亲苏大强，一度让观众恨得牙痒痒的。不过，在让人泪奔的大结局播出后，很多观众从心里原谅了苏大强，因为他其实早就患了阿尔茨海默症。11月2日，在《我就是演员之巅峰对决》，第二期节目中，张国立也饰演了一位患阿尔茨海默症的老人，被无数网友刷屏：看哭了！阿尔茨海默病症俗称老年痴呆症，是一种发病进程缓慢、随着时间不断恶化的持续性神经功能障碍。由于患者不能回忆以前学到的信息，思维和判断受影响，会相继出现相关运动功能障碍，影响日常生活、活动能力。患者的脑海中仿佛有一块橡皮擦，擦去了记忆也擦去了时光。阿尔茨海默病是继心脑血管疾病和恶性肿瘤之后，老年人致残、致死的第三大疾病。目前，全球阿尔茨海默病症患者达万人，且呈爆发性增长，预计到年将达到1.5亿人。我国阿尔茨海默病患者约万人，是世界上患者人数最多的国家。11月3日，上海市人民政府举行新闻发布会宣布，由我国科学家原创研制的阿尔茨海默病新药“九期一”有条件获批上市。此前一天，国家药品监督管理局有条件批准了该药的上市申请。

这款中国原创、国际首个靶向脑-肠轴的阿尔茨海默病治疗新药，可明显改善轻度至中度阿尔茨海默病患者认知功能。

发现了这一疾病的阿尔茨海默医生至死也不会想到，这个自己所发现并证实其存在的恶魔会有如此强盛的生命力。伴随着医疗技术的提升，许多“绝症”现在都或多或少有了应对的方法，就算是让人闻之色变的癌症，只要发现得早，也并非无法治疗。但是，自百年前发现阿尔茨海默症起，它一直是不可逆转的”精神绝症”。在发病机制尚未完全研究清楚之前，针对阿尔茨海默症的治疗只能是对症治疗，这并不能从根本上治愈阿尔茨海默症患者。在此之前，阿尔茨海默症一直是无药可救的。所以，找到可逆转疾病进程的药物才是攻克阿尔茨海默症这一疾病的关键。

“九期一”的上市，填补了全球阿尔茨海默病治疗领域17年无新药上市的空白，为广大饱受阿尔茨海默病困扰的患者带来“福音”。

据了解，此次获批上市的“九期一”，是由中国科学院上海药物研究所研究员耿美玉领导研究团队，历时22年，在中国海洋大学、中国科学院上海药物研究所与上海绿谷制药有限公司的接续努力下，研发成功的原创新药，有望为阿尔茨海默病患者提供新的治疗方案。

上海市政府举行重大成果新闻发布会透露，“九期一”将于11月7日投产第一批，预计12月底投放至全国。生产企业正在筹建新工厂，建成后可满足每年万患者用药量的生产、销售。

九期一?的获批，称得上是历史性的消息，但是，九期一?也带来了巨大的争议。新药效果如何？

临床试验表明可改善患者认知功能障碍。

自发现阿尔茨海默病多年来，全球用于临床治疗的药物只有5款，临床获益不明显。

年~年间，全球有个阿尔茨海默病症药物临床研发中心遭遇失败，40%夭折于早期临床阶段，39%在中期临床宣布失败，18%在后期临床失败。

世界范围内罗氏、礼来、大冢、默沙东及辉瑞强生等耳熟能详的大药企，都在阿尔茨海默病症的药物研发上寸步难进。其以接近%的失败率，一直是最棘手的研发课题。

研发失败最重要原因之一是目前为止，人们对于阿尔茨海默病症发病的机制仍然搞不清楚。

目前主流的假设主要有β淀粉样蛋白假说和Tau蛋白假说两种，大部分抗轻中重度阿尔茨海默病症的药物和治疗方案都是围绕着这两个假设进行的。

“九期一”3期临床主要牵头研究者、上海交通大学医学院附属精神卫生中心肖世富教授指出，阿尔茨海默病目前的药物治疗还是对症治疗，且可供选用的药物不多，不能延缓或阻止病程进展。“九期一”的1、2、3期临床试验研究共有例受试者参加。其中3期临床试验由上海交通大学医学院附属精神卫医院牵头组织的全国34医院开展，共完成了例受试者的服药观察。

在为期36周的多中心、随机双盲临床3期试验中，“九期一”能够明显改善轻、中度阿尔茨海默病患者的认知功能障碍。与安慰剂组相比，主要疗效指标认知功能改善显著。“九期一”对患者的认知功能具有起效快、呈持续稳健改善的特点，且安全性好，不良事件发生率与安慰剂组相当。

新药作用机制是什么？通过重塑肠道菌群平衡改善认知功能障碍近年来，肠道微生物与疾病的研究成为生命科学领域的热门话题。中国科学技术大学教授朱书指出，目前，肠道菌群紊乱与一系列神经系统疾病包括自闭症、抑郁症、帕金森症、阿尔茨海默病等的关联性越来越清晰。因此，针对这些神经系统疾病，研究人员的目光已逐步从靶向中枢神经系统转移到靶向肠道微生物或者肠道免疫特征的研究上。今年9月6日，“九期一”研究团队曾在学术期刊《细胞研究》（CellResearch）发表论文，披露研究过程。研究团队首先确认了在阿尔茨海默病进程中肠道菌群的改变与脑内侵润的免疫细胞具有相关性，并验证了“九期一”对阿尔茨海默病转基因小鼠认知功能障碍的改善作用。研究发现，在阿尔茨海默病进程中，伴随Aβ的沉积以及Tau蛋白的磷酸化的发生，肠道菌群的组成发生变化，继而导致代谢产物异常，异常的代谢产物刺激外周免疫炎症，促使炎性免疫细胞Th1向大脑侵润，引起脑内M1型小胶质细胞的活化，导致阿尔茨海默病相关神经炎症的发生，最终导致认知功能障碍。该药主要发明人、中国科学院上海药物研究所研究员耿美玉介绍，“九期一”通过重塑肠道菌群平衡，抑制肠道菌群特定代谢产物的异常增多，减少外周及中枢炎症，降低β淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化，从而改善认知功能障碍。为何是有条件批准上市？一项试验正式报告尚未提交，但试验已完成。

国家药监局批复上写的是“有条件批准”上市。在新闻发布会上，有记者问，这是社会非常急需的药，有条件批准上市是不是有些工作还在进行当中？

耿美玉介绍，有条件审批是因为在新药申报资料中，关于大鼠长期致癌性试验正式报告没有提交，但是试验已经完成，统计结果也已全部完成。常规来讲，一个药物所有资料全部正式报告完成之后才可以提交并发新药证书，但是国家药监局考虑到阿尔茨海默病患者需求量非常大，并且特别是基于现在已经完成的大鼠致癌试验结果，表明这个药物与致癌性没有任何相关性，所以允许我们先上市，同时3个月内把资料补交上去。

她说，新药研究是一个长期过程，需要在更多患者当中得到验证，现在基础研究是冰山一角。接下来会按照国家药监局的要求，做新药上市后再评价及真实世界的研究，现在绿谷制药正在积极推进国际三期多中心研究，目前美国FDA和欧洲EMA都完成了第一次预答辩的沟通工作。

药物的定价为几何？众所周知，从20世纪80年代以后新药研发成本飙升，一般每一个新的药物开发都是数十亿美元级别的冒险。年，礼来公司宣布阿尔茨海默病的药物三期临床试验失败时，股价当天就暴跌了14％。除了研发成本之外，如果药物在市场上遇到与不良反应有关的诉讼，涉及的金额很容易使医药公司濒临破产。而且从申请之日算起，新药的专利期通常为10至20年，这个时期它可以垄断市场，拥有定价权。为了避免专利权到期之后廉价代替品随处可见，药物在专利权到期之前，价格是不是只会居高不下呢？对此药物的研发经过漫长的基础研究、动物试验、人体临床试验，这些环节所产生的费用是否也会体现到最后的药价上去呢？绿谷制药有限公司董事长吕松涛表示“药品价格既要让老百姓负担得起，也要在国际上有竞争力”。最终价格还需各方协调决定。九期一计划于12月底前上市，有需要的患者可以凭医生处方去各大药房购买。上海市委常委、副市长吴清表示：至于医保方面，上海在通过医保、人才等各个方面的政策，能够对新药研制和将来新药生产销售提供支持的，这些政策上都会全力推进，提供支持。阿尔茨海默病概念股爆发京新药业、蓝丰生化涨停

“九期一”获批上市，11月4日在A股市场得到了积极回应。当天，阿尔茨海默病概念股蓝丰生化（.SZ）和京新药业（.SZ）开盘即告涨停。

阿尔茨海默症新药上市，霸屏有着充足的理由。华金证券年7月发布的一份研报显示，1年以后FDA就没有再批准新的阿尔茨海默症药物上市。而蓝丰生化和京新药业，是目前A股抗阿尔茨海默病仿制药的先行者。治疗市场规模45亿美元根据公开资料，国家药品监督管理局有条件批准了甘露特钠胶囊（商品名“九期一”）上市注册申请，用于轻度至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能。据称，甘露特钠胶囊（GV-）是由上海药物研究所、中国海洋大学和上海绿谷制药历时22年共同研制、开发的，具有完全自主知识产权的国产创新药，也是全球首个糖类多靶抗阿尔茨海默症创新药物。上海绿谷制药董事长吕松涛宣称，甘露特钠胶囊（GV-）即将于11月7日投产，并于12月29日前将把药物铺到全国的渠道，“上海市已经在张江科学城给了40亩生产建设用地，争取今年年内动工，计划三年建成，到时候可以满足每年万患者的用药需求。”不过，绿谷制药曾因灵芝宝存在广告违规等，多次被处罚，广受市场诟病，此番抗阿尔茨海默病原创新药公开之际，市场亦有追溯质疑。而治疗阿尔茨海默病潜在一个庞大的市场。华金证券前述研报援引的WorldAlzheimerReport统计数据表明，根据年全球新增痴呆患者万人，这意味着平均每3秒钟就有一例新增病例。目前全球阿尔茨海默症的治疗市场规模在45亿美元左右。两上市公司早有仿制药甘露特钠胶囊（GV-）横空出世，京新药业、蓝丰生化等重新受到市场







































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